Onsdag 17. juli 2013.-Det er et vitenskapelig fremskritt som tar 15 års forskning, men som allerede gir de første resultatene. I Italia blir seks barn med sjeldne og uhelbredelige sykdommer behandlet med genterapi i tre år og viser allerede stor fremgang.
AIDS-viruset kan brukes til behandling av to alvorlige arvelige sykdommer. I 1996 oppdaget en italiensk vitenskapsmann at dette var mulig, og etter mange år med forskning og millioner dollar-investeringer fra Telethon, bringer den opprinnelige behandlingen seks barn tilbake til livet.
Suksessene til to studier, publisert i Science og utført av San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET) i Italia, viser at denne behandlingen er effektiv for nå, mot to alvorlige genetiske sykdommer: metakromatisk leukodystrofi og Wiskott syndrom Aldrich.
Barna som ble behandlet med denne teknikken på dette instituttet er: Mohammad, fra Libanon (foto, til venstre), Giovanni og Jacob, fra USA, Kamal, fra Egypt, Samuel, fra Italia (foto) og Canalp, fra Tyrkia.
Tre av dem led av metakromatisk leukodystrofi og tre hadde Wiskott-Aldrich-syndrom, og alle seks kom seg takket være genterapi: de kan leve et normalt liv og gå på skole.
Selv om dette er to forskjellige sykdommer, er behandlingen den samme: stamceller trekkes ut fra benmargen til pasienter, manipulert i laboratoriet ved å tilsette det modifiserte HIV-viruset (beholder knapt 2-4% av det opprinnelige genomet) for å rette opp den genetiske defekten som forårsaker dem sykdommene, og de injiseres igjen i organismen til pasientene.
Dermed oppnås det at benmargen til barn da virker fullstendig erstattet av de nye cellene og de begynner å komme seg.
Tre år etter starten av den kliniske studien, er resultatene oppnådd hos de seks første pasientene veldig oppmuntrende: terapien er ikke bare sikker, men også effektiv og i stand til å endre den kliniske historien til disse alvorlige sykdommene, "sier Luigi Naldini, direktør av TIGET.
Hans kolleger mener at oppdagelsen åpner for nye behandlingsformer for å behandle andre sykdommer i fremtiden.
Kilde:
Tags:
Helse Ernæring Familie
AIDS-viruset kan brukes til behandling av to alvorlige arvelige sykdommer. I 1996 oppdaget en italiensk vitenskapsmann at dette var mulig, og etter mange år med forskning og millioner dollar-investeringer fra Telethon, bringer den opprinnelige behandlingen seks barn tilbake til livet.
Suksessene til to studier, publisert i Science og utført av San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET) i Italia, viser at denne behandlingen er effektiv for nå, mot to alvorlige genetiske sykdommer: metakromatisk leukodystrofi og Wiskott syndrom Aldrich.
Barna som ble behandlet med denne teknikken på dette instituttet er: Mohammad, fra Libanon (foto, til venstre), Giovanni og Jacob, fra USA, Kamal, fra Egypt, Samuel, fra Italia (foto) og Canalp, fra Tyrkia.
Tre av dem led av metakromatisk leukodystrofi og tre hadde Wiskott-Aldrich-syndrom, og alle seks kom seg takket være genterapi: de kan leve et normalt liv og gå på skole.
Selv om dette er to forskjellige sykdommer, er behandlingen den samme: stamceller trekkes ut fra benmargen til pasienter, manipulert i laboratoriet ved å tilsette det modifiserte HIV-viruset (beholder knapt 2-4% av det opprinnelige genomet) for å rette opp den genetiske defekten som forårsaker dem sykdommene, og de injiseres igjen i organismen til pasientene.
Dermed oppnås det at benmargen til barn da virker fullstendig erstattet av de nye cellene og de begynner å komme seg.
Tre år etter starten av den kliniske studien, er resultatene oppnådd hos de seks første pasientene veldig oppmuntrende: terapien er ikke bare sikker, men også effektiv og i stand til å endre den kliniske historien til disse alvorlige sykdommene, "sier Luigi Naldini, direktør av TIGET.
Hans kolleger mener at oppdagelsen åpner for nye behandlingsformer for å behandle andre sykdommer i fremtiden.
Kilde:
