Torsdag 4. juli 2013.-Etter 15 år med løfter, skuffelser og politiske hindringer, begynner stamcellene å gi resultater, og Japan dukker allerede opp som den nye verdenslederen innen regenerativ medisin. Etter å ha kunngjort den første kliniske studien for å regenerere blinde netthinner i forrige uke, bryter japanske biologer i dag banken med noen menneskelige levereplommer produsert på laboratoriet fra iPS-stamceller, og som ifølge eksperter i forskningen, De representerer et avgjørende skritt mot en ny type behandling for leverpasienter som dør i halen av transplantasjoner.
Teknikken kan ta rundt 10 år å nå klinikken, men den er et bevis på prinsippet om grunnleggende elementer i gryende regenerativ medisin: fremstilling av organer og vev som kan transplanteres til pasienter for å behandle en lang rekke uhelbredelige sykdommer. Oppdagelsen av iPS-stamcellene av Shinya Yamanaka, den siste nobelprisen i medisin, har motivert Japan til å legge de beste vitenskapelige ressursene i utvikling og klinisk anvendelse av regenerativ medisin.
IPS-celler er det store løftet fra dette feltet av biomedisinsk forskning. Hovedalternativet, for alt som er kjent så langt, er embryonale stamceller (ESC, med initialene til det engelske navnet embryioniske stamceller), som i 1998 var den store utløseren til dette forskningsfeltet, men også de har tjent religiøs avvisning for å få menneskelige embryoer i to uker, før implantasjon i en livmor. IPS-celler oppnås derimot ved å utsette klokken (omprogrammering, i sjargong) av enkle hudceller slik at de gjenvinner stamcellernes forfedres natur.
Takanori Takebe og kollegene ved Yokohama City University School of Medicine i Japan presenterer i morgen i Nature en undersøkelse som ble kalt for å ha en bemerkelsesverdig vitenskapelig innvirkning i nær fremtid. De har klart å generere for første gang "et vaskularisert tredimensjonalt menneskelig organ", spesifikt en lever, fra iPS stamcellekulturer. For å demonstrere at det fungerer har de transplantert det til humaniserte mus, eller forberedt på å ikke avvise implantatet. Men den transplanterte leveren er menneskelig. Så menneskelig som personen som en hudcelle ble fjernet fra og med Nobel Yamanaka-teknikker ble en iPS-cellekultur.
Den kliniske anvendelsen av denne teknikken er ikke øyeblikkelig: Takebe selv anslår at den vil komme om 10 år, som er den vitenskapelige måten å si "Jeg vet ikke". Levereglene som japanske forskere har generert er helt menneskelige, men å få tillatelse til å transplantere dem til en pasient krever fortsatt mange protokoller, og noen veldig viktige.
Først og fremst vil forskere måtte demonstrere at risikoen som stammer fra iPS-celler (genetisk ustabilitet, mulighet for kreftdrift) ikke oppveier fordelene ved implantatet. I eksperimentene med mus har Takebe og kollegene ikke oppdaget noen av disse problemene, men det er åpenbart at det ikke er nok.
Direktøren for den nasjonale transplantasjonsorganisasjonen (ONT), Rafael Matesanz, anser japanskens arbeid som "veldig interessant." "Selv om iPS-celler er en forskningslinje mer, " sier han, "og inntil vi vet hvilken som er best, må alle følges parallelt, inkludert embryonale stamceller og biomekaniske strukturer, som de som blir utforske for å lage kunstige luftrør. "
Hvis denne teknikken eller en annen lignende skulle oppnå klinisk praksis, hva vil det være i et land som Spania, ledende innen organdonasjoner? "Akkurat nå er det 1100 pasienter på venteliste for en levertransplantasjon, og mellom 6% og 8% vil dø og vente på det, " sa Matesanz. Det er 60 til 80 døde, men den største transplantasjonseksperten i dette landet understreker at dette tallet ikke bør tas som en indeks for nytten av en levertransplantasjonskilde. "Hvis det var dobbelt så mange lever, ville også etterspørselen doblet seg, " sier Matesanz.
Leger og kirurger er helt klar over hvor mye levering av lever - enten de er en levende eller død donor - som er tilgjengelige, og i likhet med Spania som leder verdens rangering av givere, vil det alltid være god plass for vekst av transplantasjoner. For eksempel blir pasienter med formidlet kreft ekskludert som potensielle mottakere når det er mangel på donasjoner, men vil i økende grad bli inkludert hvis helsesystemet fant en ny kilde til organer, eller ting som fungerer som organer.
De mulige anvendelsene av japanske levereplommer er ikke begrenset til fremtidige transplantasjoner. Matesanz påpeker to muligheter som sannsynligvis vil komme før disse kirurgiske inngrepene. "Det ene er å prøve nye medisiner, " sier direktøren for ONT. Dette er en spesielt interessant mulighet for leveren, som er det organet som metaboliserer fremmedstoffer til kroppen, inkludert medisiner. Undersøkelse av toksisiteten til et nytt molekyl i lever eggeplomme kulturer kan vesentlig lette testene den må bestå til den når - eller ikke - den kliniske anvendelsen.
Og den andre mulige kortsiktige applikasjonen er behandling med hepatocyttkulturer, eller leverceller. Ikke med eggeplommer eller tredimensjonale organer, men med bare leverceller i kultur som er en av dens bestanddeler. "Det er et uvanlig terapeutisk alternativ, men et som allerede brukes i klinisk praksis, " sier Matesanz. Det brukes noen ganger for å holde en pasient i live til det livreddende organet kommer eller for å behandle barn med metabolsk mangel, eller arvelige sykdommer der et biologisk enzym eller katalysator mangler. Hepatocyttene gir i dette tilfellet de normale enzymer som barnet mangler.
Kilde:
Tags:
Helse Sjekk Ut Ordliste
Teknikken kan ta rundt 10 år å nå klinikken, men den er et bevis på prinsippet om grunnleggende elementer i gryende regenerativ medisin: fremstilling av organer og vev som kan transplanteres til pasienter for å behandle en lang rekke uhelbredelige sykdommer. Oppdagelsen av iPS-stamcellene av Shinya Yamanaka, den siste nobelprisen i medisin, har motivert Japan til å legge de beste vitenskapelige ressursene i utvikling og klinisk anvendelse av regenerativ medisin.
IPS-celler er det store løftet fra dette feltet av biomedisinsk forskning. Hovedalternativet, for alt som er kjent så langt, er embryonale stamceller (ESC, med initialene til det engelske navnet embryioniske stamceller), som i 1998 var den store utløseren til dette forskningsfeltet, men også de har tjent religiøs avvisning for å få menneskelige embryoer i to uker, før implantasjon i en livmor. IPS-celler oppnås derimot ved å utsette klokken (omprogrammering, i sjargong) av enkle hudceller slik at de gjenvinner stamcellernes forfedres natur.
Takanori Takebe og kollegene ved Yokohama City University School of Medicine i Japan presenterer i morgen i Nature en undersøkelse som ble kalt for å ha en bemerkelsesverdig vitenskapelig innvirkning i nær fremtid. De har klart å generere for første gang "et vaskularisert tredimensjonalt menneskelig organ", spesifikt en lever, fra iPS stamcellekulturer. For å demonstrere at det fungerer har de transplantert det til humaniserte mus, eller forberedt på å ikke avvise implantatet. Men den transplanterte leveren er menneskelig. Så menneskelig som personen som en hudcelle ble fjernet fra og med Nobel Yamanaka-teknikker ble en iPS-cellekultur.
Den kliniske anvendelsen av denne teknikken er ikke øyeblikkelig: Takebe selv anslår at den vil komme om 10 år, som er den vitenskapelige måten å si "Jeg vet ikke". Levereglene som japanske forskere har generert er helt menneskelige, men å få tillatelse til å transplantere dem til en pasient krever fortsatt mange protokoller, og noen veldig viktige.
Først og fremst vil forskere måtte demonstrere at risikoen som stammer fra iPS-celler (genetisk ustabilitet, mulighet for kreftdrift) ikke oppveier fordelene ved implantatet. I eksperimentene med mus har Takebe og kollegene ikke oppdaget noen av disse problemene, men det er åpenbart at det ikke er nok.
Direktøren for den nasjonale transplantasjonsorganisasjonen (ONT), Rafael Matesanz, anser japanskens arbeid som "veldig interessant." "Selv om iPS-celler er en forskningslinje mer, " sier han, "og inntil vi vet hvilken som er best, må alle følges parallelt, inkludert embryonale stamceller og biomekaniske strukturer, som de som blir utforske for å lage kunstige luftrør. "
Hvis denne teknikken eller en annen lignende skulle oppnå klinisk praksis, hva vil det være i et land som Spania, ledende innen organdonasjoner? "Akkurat nå er det 1100 pasienter på venteliste for en levertransplantasjon, og mellom 6% og 8% vil dø og vente på det, " sa Matesanz. Det er 60 til 80 døde, men den største transplantasjonseksperten i dette landet understreker at dette tallet ikke bør tas som en indeks for nytten av en levertransplantasjonskilde. "Hvis det var dobbelt så mange lever, ville også etterspørselen doblet seg, " sier Matesanz.
Leger og kirurger er helt klar over hvor mye levering av lever - enten de er en levende eller død donor - som er tilgjengelige, og i likhet med Spania som leder verdens rangering av givere, vil det alltid være god plass for vekst av transplantasjoner. For eksempel blir pasienter med formidlet kreft ekskludert som potensielle mottakere når det er mangel på donasjoner, men vil i økende grad bli inkludert hvis helsesystemet fant en ny kilde til organer, eller ting som fungerer som organer.
De mulige anvendelsene av japanske levereplommer er ikke begrenset til fremtidige transplantasjoner. Matesanz påpeker to muligheter som sannsynligvis vil komme før disse kirurgiske inngrepene. "Det ene er å prøve nye medisiner, " sier direktøren for ONT. Dette er en spesielt interessant mulighet for leveren, som er det organet som metaboliserer fremmedstoffer til kroppen, inkludert medisiner. Undersøkelse av toksisiteten til et nytt molekyl i lever eggeplomme kulturer kan vesentlig lette testene den må bestå til den når - eller ikke - den kliniske anvendelsen.
Og den andre mulige kortsiktige applikasjonen er behandling med hepatocyttkulturer, eller leverceller. Ikke med eggeplommer eller tredimensjonale organer, men med bare leverceller i kultur som er en av dens bestanddeler. "Det er et uvanlig terapeutisk alternativ, men et som allerede brukes i klinisk praksis, " sier Matesanz. Det brukes noen ganger for å holde en pasient i live til det livreddende organet kommer eller for å behandle barn med metabolsk mangel, eller arvelige sykdommer der et biologisk enzym eller katalysator mangler. Hepatocyttene gir i dette tilfellet de normale enzymer som barnet mangler.
Kilde: