Resultatene fra dette arbeidet, publisert i Science Translational Medicine, er fra den avsluttende fasen av forskningen før kliniske studier på mennesker for å teste SUMO-1 genterapi. SUMO-1 er et gen som "mangler i kamp" hos pasienter med hjertesvikt. For forfatterne av forskningen kan "SUMO-1 genterapi være en av de første behandlingene som virkelig reduserer størrelsen på forstørrede hjerter og forbedrer den vitale funksjonen til et skadet hjerte betydelig." Studiekoordinatoren, Roger J. Hajjar, ser frem til å starte studier med pasienter med alvorlig hjertesvikt.
Hjertesvikt er fortsatt den viktigste årsaken til sykehusinnleggelse hos eldre. Det oppstår når hjertet er for svakt til å pumpe skikkelig og sirkulere blod i kroppen din.
Hajjar har allerede bedt om autorisasjon fra det amerikanske medikamentbyrået (FDA) til å teste den nye SUMO-1 genterapi hos pasienter med hjertesvikt. Når den begynner, vil den kliniske studien være den andre genterapibehandlingen som er utviklet for å reversere hjertesvikt lansert av Hajjar og hans team. Den første studien, kalt CUPIDO, er i sin sluttfase av genterapitestene med SERCA2, hvis resultater fra fase 1 og fase 2 var positive.
I den testen administreres et gen kjent som SERCA2 gjennom et inert virus, et modifisert virus uten smittsomme partikler. SERCA2 er et gen som produserer et kritisk enzym for riktig pumping av kalsium ut av celler, og ved hjertesvikt er dysfunksjonelt, noe som tvinger hjertet til å jobbe hardere og i denne prosessen vokse seg større enn normal. Viruset som bærer SERCA2 gis gjennom koronararteriene i hjertet under en hjertekateteriseringsprosedyre, og bare en dose genterapi er nødvendig en gang for å gjenopprette produksjonen av det gunstige enzymet fra SERCA2-genene.
Men SERCA2 er ikke det eneste enzymet som mangler i handlingen ved hjertesvikt, siden en studie publisert i 2011 i Nature av Hajjar og teamet hans viste at SUMO-1-genet også er redusert i mangelfulle menneskelige hjerter. SUMO-1 regulerer aktiviteten til SERCA2, noe som antyder at funksjonen til SERCA2 kan forbedres uten å endre nivåene. En oppfølgingsanalyse i en musemodell av hjertesvikt viste at SUMO-1 genterapi vesentlig forbedret hjertefunksjonen.
Dermed testet disse ekspertene levering av SUMO-1 genterapi alene, SERCA2 genterapi alene og en kombinasjon av SUMO-1 og SERCA2. I store dyremodeller for hjertesvikt, så de at administrering av SUMO-1 høydosegenterapi, så vel som SUMO-1 og SERCA2 sammen, forårsaker sterke sammentrekninger i hjertet, forbedrer blodstrømmen og reduserer volumene av hjerte, sammenlignet med SERCA2 genterapi alene.
Kilde: www.DiarioSalud.net
